8月20日，阿斯利康宣布其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液（商品名：伟立瑞®）获得中国国家药品监督管理局批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的、获得性的、危及生命的造血干细胞克隆性疾病。该病以血管内溶血、骨髓衰竭和血栓形成为主要特征，患者常表现为贫血、乏力、血红蛋白尿等症状，严重影响生活质量。此次获批是瑞利珠单抗在中国获批的第3项适应症。该药于2025年4月首次获批进入中国市场。作为一种长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗能够提供快速、持续稳定的补体C5完全抑制，从而有效控制溶血。此次适应症拓展将PNH患者的治疗年龄下限扩展至1月龄，为包括婴幼儿在内的PNH患者群体提供了新的治疗选择。对于这一罕见病患者群体而言，新适应症的获批意味着更多患者能够获得规范化、精准化的治疗。
